La ricerca farmaceutica in Italia, un tempo florida, è scomparsa …. ma è meglio dire quasi.

Siamo soliti associare l’introduzione di un farmaco innovativo agli Stati Uniti o alla Svizzera o a poche altre nazioni ma anche quel poco di industria farmaceutica rimasta in Italia è in grado di produrre risultati molto importanti.

Stiamo parlando del farmaco “made in Italy” ENTRECTINIB, una molecola nata nei laboratori del Centro Ricerche di Nerviano e il cui sviluppo clinico è stato avviato al Niguarda Cancer Center e all’Istituto Nazionale dei Tumori entrambi a Milano.

Ma cosa c’è di eccezionale nello sviluppo di questo farmaco? Innanzi tutto, come detto, è stato completamento sviluppato in Italia, poi il primo ricercatore è una biologa, Elena Ardini, infine è un chiaro esempio di medicina di precisione.

Ma vediamo più nel dettaglio di cosa si tratta. Il farmaco, che si somministra per via orale, svolge un’azione mirata verso una serie di bersagli molecolari, ovvero dei geni con degli strani nomi: NTRK/1/2/3, ROS1 e ALK. Questi geni se alterati, portano a sviluppare tumori piuttosto seri come il tumore del polmone non a piccole cellule, il tumore del colon retto, il carcinoma delle ghiandole salivari, il melanoma e il carcinoma renale.

L’Entrectinib, per la sua caratteristica di agire in maniera mirata, è un chiaro esempio di Medicina di Precisione (leggi qui e qui per ulteriori dettagli), inoltre è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica e quindi è efficace anche su quei tumori che portano a metastasi cerebrali. In un caso studiato durante la sperimentazione clinica, è stato dimostrato che le metastasi cerebrali sono completamente scomparse mentre il paziente era in terapia per il tumore al polmone a piccole cellule. Un risultato veramente sorprendente e un grande successo.

Lo studio è ancora nella sua fase iniziale, sono state fatte due sperimentazioni cliniche di fase I (il primo passo dello sviluppo clinico di un farmaco). Tuttavia i risultati ottenuti sui 25 casi trattati sono molto confortanti in quanto il 79% ha risposto al trattamento, evidenziando anche un ottimo profilo di tollerabilità, ovvero pochi effetti collaterali.

Entrectinib ha già ricevuto due importanti riconoscimenti, dalla Food and Drug Administration (FDA) come “Break-through Therapy” e dall’European Medicine Agency (EMA) come “Priority Medicine” (PRIME). Chiaro esempio di farmaco innovativo ed efficace. Il motivo di questi due riconoscimenti sta anche nel fatto che entrectinib non è efficace su un particolare tumore ma lo è su tutti quei tumori che presentano una alterazione molecolare a carico dei geni NTRK1/2/3, ROS1 e ALK.

Insomma ci sono tutti i presupposti per cui presto sarà messo sul mercato un nuovo farmaco che potrà dare nuove speranze ai malati di tumore del polmone non a piccole cellule, tumore del colon retto, carcinoma delle ghiandole salivari, melanoma e carcinoma renale.

Piccolo neo, purtroppo il farmaco “made in Italy” non sarà commercializzato da un’azienda italiana ma da una americana, la Ignyta, sarebbe stata la ciliegina sulla torta.

Ecco il link a una bella intervista al Prof. Siena, uno dei ricercatori principali dello studio clinico.

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I've always been passionate about science and have a Degree in Biological Sciences and a PhD in Molecular and Cellular Biology. After six years of basic and applied research, I joined the company that provided the DNA sequencers that led Celera Genomics to complete the sequencing of the first human genome shortly before the same result was achieved by the "Human Genome Project" international public consortium. Subsequently, I became interested in human and animal diagnostics, and the development of molecular techniques from research-to-clinic. Science4Life represents the next stage of my personal journey, a stage in which I will make my experience and knowledge accessible to everyone.

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