Posted in Featured Medicina di Precisione Oncologia

Ecco il farmaco per tutti i tumori

Biologo e Dottore di Ricerca in Biologia Molecolare e Cellulare, dopo alcuni anni di ricerca di base e applicata nelle Università di Parma e Pavia ho iniziato a lavorare per una grande multinazionale americana produttrice di strumentazione di ricerca e diagnostica che ha fornito, ai consorzi pubblico e privato, i sequenziatori di DNA che hanno permesso il sequenziamento del primo genoma umano. Dopo quasi 20 anni nel settore "Life Science" come specialista applicativo e poi come responsabile scientifico e marketing di team internazionali ho voluto mettere a disposizione le mie conoscenze per rendere più comprensibile il cambiamento del mondo della diagnostica e come questo è influenzato dalla ricerca.
Ecco il farmaco per tutti i tumori Posted on Settembre 11, 2019Leave a comment
Biologo e Dottore di Ricerca in Biologia Molecolare e Cellulare, dopo alcuni anni di ricerca di base e applicata nelle Università di Parma e Pavia ho iniziato a lavorare per una grande multinazionale americana produttrice di strumentazione di ricerca e diagnostica che ha fornito, ai consorzi pubblico e privato, i sequenziatori di DNA che hanno permesso il sequenziamento del primo genoma umano. Dopo quasi 20 anni nel settore "Life Science" come specialista applicativo e poi come responsabile scientifico e marketing di team internazionali ho voluto mettere a disposizione le mie conoscenze per rendere più comprensibile il cambiamento del mondo della diagnostica e come questo è influenzato dalla ricerca.

Da tempo i ricercatori ci stavano lavorando in tutto il mondo e finalmente è arrivato. Si tratta del primo trattamento farmacologico tumore-agnostico e si chiama Larotrectinib (il principio attivo del farmaco).

Prima di addentrarci nei dettagli, bisogna specificare che gli attuali farmaci anti tumorali sono tutti specifici per un tumore o per una piccola classe di tumori in quanto la chemioterapia agisce direttamente sulle cellule.

Il larotrectnib si dice invece tumore-agnostico in quanto non agisce sulle cellule di un tumore specifico ma sulla modificazione genica del gene del recettore della tirosin chinasi neutrofica (NTRK).

Quali sono i vantaggi del Larotrectnib?

Indubbiamente il fatto che un tale farmaco può agire su diversi tumori che hanno la stessa origine genetica indipendentemente dalla sede in cui si è originato il tumore. Visto che la modificazione del gene NTRK (detta in gergo biologico fusione genica) è alla base di almeno 29 tipi di tumori solidi, inclusi quelli del polmone, tiroide, melanoma, tumori gastrointestinali stromali, colon, sarcomi dei tessuti molli, gliomi e glioblastomi, tumori delle ghiandole salivari e fibrosarcoma infantile.

Un altro grande vantaggio è che il larotrectnib può essere assunto per via orale.

Il farmaco è stato approvato negli Stati Uniti dalla Food and Drug Adminstration (FDA) nel mese di Novembre del 2018 con procedura accelerata grazie alla sua evidente efficacia e della durata della risposta. Anche in Brasile e Canada è stato approvato e in altri Stati sono in corso le procedure di approvazione sulla base dei regolamenti locali.

Il suo utilizzo è per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumore che presenta la fusione genica NTRK e per i quali non sono disponibili trattamenti alternativi soddisfacenti o hanno manifestato una progressione del tumore in seguito al trattamento.

Ora l’Agenzia Europea del Farmaco ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione del larotrectnib in Europa. Questo vuol dire che l’azienda produttrice del farmaco, Bayer, dovrà registrare il larotrectnib nelle Nazioni Europee nelle quali intende commercializzarlo e quindi presto sarà disponibile anche in Italia (leggi qui per approfondimenti)

Il larotrectnib può essere utilizzato in tutti i casi di tumore solido?

Occorre sottolineare che i tumori con fusione genica TRK sono rari, ovvero ad esempio pochi tumori del polmone presentano la fusione genica, perciò, prima di procedere con la terapia farmacologica, il medico si deve accertare con una indagine diagnostica molecolare del DNA che il larotrectnib sia effettivamente utile, altrimenti deve procedere con altri farmaci.

Indipendentemente dall’efficacia del larotrectnib, la notizia più importante è che sia stata approvata l’efficacia di un farmaco che agisce selettivamente su tumori che presentano specifiche alterazioni del genoma, a prescindere dalla sede di origine del tumore. Questo porterà presto a nuovi farmaci efficaci anche su quei tumori al momento poco trattabili o non rispondenti alle attuali terapie. Inoltre, l’utilizzo clinico di farmaci tumore-agnostici rappresenta un ulteriore passo avanti vero la medicina di precisione (leggi qui per approfondimenti).

Essendo una terapia nuovissima non esistono video in italiano che forniscano ulteriori spiegazioni. Tuttavia, segnalo questo video che racconta in 3 minuti la storia di una bambina a cui il larotrectnib ha salvato la vita. E’ in inglese ma vedere le immagini dal minuto 1 e 28 secondi spiega tutto.

Biologo e Dottore di Ricerca in Biologia Molecolare e Cellulare, dopo alcuni anni di ricerca di base e applicata nelle Università di Parma e Pavia ho iniziato a lavorare per una grande multinazionale americana produttrice di strumentazione di ricerca e diagnostica che ha fornito, ai consorzi pubblico e privato, i sequenziatori di DNA che hanno permesso il sequenziamento del primo genoma umano. Dopo quasi 20 anni nel settore "Life Science" come specialista applicativo e poi come responsabile scientifico e marketing di team internazionali ho voluto mettere a disposizione le mie conoscenze per rendere più comprensibile il cambiamento del mondo della diagnostica e come questo è influenzato dalla ricerca.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *