CAR-T sembra il modello di una nuova auto sportiva e invece è una nuova terapia anti-tumorale. Nata negli Stati Uniti è in corso di utilizzo e anche all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Ed è stata ancora migliorata!

Da alcuni anni siamo ufficialmente entrati nell’era della immuno-terapia oncologica. Di cosa si tratta?

E’ una terapia che utilizza le stesse cellule immunitarie del paziente oncologico per contrastare e sconfiggere il tumore. Ne avevo dato una anteprima quasi un anno fa (leggi qui l’articolo). La tecnica consiste nell’estrarre le cellule del sistema immunitario del paziente (i linfociti T) e riprogrammarle geneticamente inserendo un antigene che si chiama Car (Chimeric Antigen Receptor) che le rende in grado nuovamente di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. In altre parole non servono medicinali perché è lo stesso sistema immunitario del paziente che combatte la malattia.

Quali tumori possono essere curati con Car-T?

Ad oggi i tumori interessati sono:

  • La leucemia linfoblastica acuta (ALL) a cellule B in bambini e giovani adulti fino a 25 anni di età;
  • Il linfoma diffuso a grandi cellule (DLBCL) negli adulti.

La cosa più importante da sapere è che questa terapia, al momento, può essere utilizzata su quei pazienti che non hanno avuto miglioramenti con i trattamenti chemioterapici e anche dopo il trapianto di cellule staminali. In altre parole, quando non si hanno più speranze.

Per fortuna il numero di persone in questo stadio non sono molte ma sono comunque un numero significativo e soprattutto sono nella maggior parte bambini.

Prima di ricevere il trattamento, i pazienti devono essere sottoposti a un breve ciclo di chemioterapia per eliminare i linfociti T che non sono in grado di contrastare il tumore e dare “più spazio” ai nuovi linfociti T, sempre provenienti dal paziente ma che sono geneticamente modificati e in grado di riconoscere selettivamente le cellule tumorali. E’ come se si facesse un trapianto utilizzando se stessi come donatore. I nuovi linfociti T, vengono poi semplicemente infusi via flebo nel paziente e il trattamento è efficace anche se eseguito una sola volta.

Ma quale ruolo ha l’Ospedale Bambino Gesù?

Come dicevamo, un numero considerevole di malati sono bambini che spesso passano anni dentro l’ospedale sottoponendosi a continui trattamenti chemioterapici e vivono in condizioni di semi-isolamento per prevenire infezioni a causa della depressione del loro sistema immunitario. L’Ospedale Bambino Gesù di Roma è una eccellenza nella cura dei bambini ed è stato anche selezionato dal Ministero della Salute come uno degli ospedali italiani che per primo ha adottato la terapia. Tuttavia, il dott. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’ospedale, non si è limitato ad adottare il protocollo ma si è impegnato con la sua equipe a migliorarlo, poiché erano stati rilevati alcuni effetti collaterali come la sindrome da rilascio citochinico (febbre alta, abbassamento della pressione, difficoltà respiratorie e insufficienza renale e soprattutto una mortalità del 5%) e la neurotossicità. Per ridurre questi effetti collaterali, i ricercatori italiani hanno aggiunto un gene, definito suicida, che si attiva in caso di mancata risposta a terapie farmacologiche contro la sindrome da rilascio citochinico o la neurotossicità, provocando così l’eliminazione delle cellule Car-T.

Il trattamento con le cellule Car-T, all’Ospedale Bambino Gesù, delle leucemie linfoblastiche acute a cellule B e dei linfomi a grandi cellule B, ha mostrato una efficacia importante nei 15 pazienti trattati con percentuali di remissione dalla malattia superiori all’80%.

Questo è un bellissimo esempio di Centro di Eccellenza che applica la Medicina di Precisione e Personalizzata poiché il trattamento può essere eseguito solo sullo stesso paziente al quale sono stati modificati geneticamente i linfociti T.

Cosa puo’ succedere in futuro?

Sono in corso studi per l’impiego della stessa tecnica su altri tumori come il neuroblastoma (tumore cerebrale infantile purtroppo molto diffuso), la leucemia linfatica cronica, il linfoma mantellare e il mieloma multiplo, quest’ultimo registra ogni anno circa 4mila nuovi casi ed è un tumore tipico dell’anziano. Altri studi cominceranno a breve in quanto l’immunoterapia è davvero promettente e potenzialmente potrebbe diventare un trattamento per molte tipologie di tumore.

Vi consiglio di vedere il video di Medicina e Informazione sui casi trattati al Bambino Gesù e di ascoltare la passione che il dott. Locatelli mette nello spiegare la tecnica e i successi ottenuti. Queste sono le persone che dovrebbero essere premiate ogni giorno, perché ogni giorno combattono per la nostra salute!

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