Farmaci già in uso per certe malattie possono essere molto utili anche per altre patologie, è il caso della 5-azacitidina, farmaco utilizzato per la cura di alcune malattie del sangue e in fase di studio contro il carcinoma epatocellulare.

Quando si sviluppa un farmaco, in genere si parte dalla malattia che si intende curare, si individuano ad esempio i recettori che sono il bersaglio e quindi si sviluppa la molecola che blocca o riattiva i recettori. In alcuni casi però, lo stesso farmaco potrebbe essere attivo anche su altre patologie oltre a quella per la quale è nato.

Il caso forse più noto è quello del Viagra, nato per curare ipertensione e angina ma che negli uomini aveva un interessante effetto collaterale, l’erezione del pene.

La 5-azacitidina

Nel caso della 5-azacitidina non si tratta di interessanti effetti collaterali ma piuttosto del fatto che il suo meccanismo molecolare di azione potrebbe essere utile anche per altre patologie, oltre a quelle per le quali è stato sviluppato il farmaco.

L’uso della 5-azacitidina è autorizzato in Europa per il trattamento delle sindromi mieolodisplasiche e di alcune forme di leucemia mieloide acuta, ovvero di tumori del sangue. In relazione alla sua particolare attività molecolare, la 5-azacitidina potrebbe rappresentare una nuova terapia per le forme avanzate di carcinoma epatocellulare.

Quanto è pericoloso il carcinoma epatocellulare?

Il carcinoma epatocellulare, anche definito tumore primitivo del fegato, è al settimo posto tra le diagnosi di tumore a livello globale ed è al secondo posto tra le cause di morte correlate ai tumori. Purtroppo, è caratterizzato da un tasso netto di sopravvivenza del 20% a 5 anni dalla diagnosi, questo vuol dire che solo una persona su cinque sopravvive dopo cinque anni dalla diagnosi di carcinoma epatocellulare.

E’ un tumore che colpisce prevalentemente l’uomo, infatti il rapporto uomo-donna è di 2-1 e la sua causa è varia: infezione da virus dell’epatite C o B, abuso di bevande alcoliche, obesità, soprattutto se associata al diabete, steatoepatite non alcolica, fumo di sigaretta e l’esposizione ad aflatossine (tossine prodotte da alcune muffe che possono contaminare le derrate alimentari).

Non ci sono cure risolutive ad oggi disponibili e questo spiega l’elevata mortalità e anche la necessità di sviluppare un farmaco efficace.

Uno studio italiano

Un recente articolo, pubblicato su una prestigiosa rivista scientifica internazionale, Cancers, ha dimostrato che gli effetti della 5-azacitidina sono in grado di bloccare la moltiplicazione e la migrazione delle cellule tumorali, in vitro e in modelli animali.

Lo studio è stato coordinato dall’Università di Trieste e ha coinvolto l’Università Federico II di Napoli, l’Università di Pavia, il CRO di Aviano, l’Università di Padova e altri centri internazionali.

I ricercatori si sono concentrati sulla 5-azacitidina in quanto questo farmaco elimina l’eccesso di metilazione del DNA nelle cellule dell’epatocarcinoma, fa aumentare i livelli di miR-139-5p (un microRNA a doppia elica), che inibisce le vie di regolazione in cui è coinvolta la proteina ROCK2, con l’effetto finale di bloccare la moltiplicazione e la migrazione delle cellule tumorali che così non provocano metastasi.

A oggi, lo studio è stato condotto solo in laboratorio, il prossimo passo sarà quello di iniziare la validazione clinica su pazienti per verificare l’efficacia, confermare la sicurezza e l’assenza di tossicità. Il grosso vantaggio di utilizzare un farmaco già noto e validato dagli organi regolatori, è proprio quello di partire da dati di sicurezza che possono notevolmente accelerare la fase di validazione clinica e di conseguenza l’immissione sul mercato e l’utilizzo su pazienti che a oggi hanno il 20% di probabilità di sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi.

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